Putem avea încredere în rezultatele studiilor clinice timpurii?
Rezultatele studiilor clinice timpurii care investighează noi tratamente pentru bolile cronice pot fi exagerate drastic, potrivit unei analize publicate săptămâna aceasta.
Pe măsură ce durata medie de viață a omului se extinde încet, numărul persoanelor cu afecțiuni cronice crește constant. De fapt, aproape jumătate dintre adulții din Statele Unite trăiesc acum cu cel puțin o afecțiune cronică.
Toate aceste afecțiuni - care includ boli de inimă și rinichi, accident vascular cerebral, cancer și diabet - pot fi tratate, dar multe tratamente disponibile au efecte secundare neplăcute. Nimeni nu poate fi încă vindecat.
Medicii și pacienții așteaptă cu nerăbdare vești despre noi modalități inovatoare de tratare a bolilor. În același timp, cercetarea medicală este la un nivel istoric. La nivel global, numărul studiilor clinice înregistrate a crescut de șapte ori în perioada 2004-2013.
Un astfel de impuls în cercetare poate fi un lucru bun numai pentru persoanele care speră la noi tratamente. Și aici la Știri medicale astăzi, acoperim cât mai multe noi descoperiri relevante posibil.
Împingerea degetelor în noile descoperiri din reviste de top este ceea ce face ca cititorii noștri să revină. Importanța și entuziasmul științei inovatoare mă ține într-un loc de muncă.
Așadar, când am citit raportul despre care discutăm astăzi, trebuie să recunosc că inima mi s-a scufundat puțin. Pe scurt, cercetătorii concluzionează că rezultatele studiilor clinice timpurii ar trebui abordate cu prudență.
Desfășurată la Centrul de practică bazată pe dovezi al Clinicii Mayo, analiza investighează efectul Proteus denumit în mod nefast.
Efectul Proteus
Când se testează pentru prima dată un nou tratament, rezultatele timpurii sunt adesea mult mai pronunțate decât cele găsite în studiile ulterioare. Cu alte cuvinte, medicamentul sau procedura testată pare să funcționeze mai bine la început, iar apoi, când este reexaminat la o dată ulterioară, dimensiunea efectului scade. Aceasta se numește efect Proteus.
Deși acest efect a fost măsurat anterior în alte domenii, autorul principal al studiului, Dr. Fares Alahdab, a dorit să investigheze fenomenul în ceea ce privește studiile clinice pentru afecțiuni cronice.
El a vrut să vadă exact câte studii au fost afectate și cât de mult. Cealaltă întrebare importantă pe care echipa a pus-o a fost: „De ce se întâmplă acest lucru?”
Pentru ancheta lor, au analizat sute de articole. Acestea au fost obținute din primele 10 reviste medicale, după cum este evaluat de factorul lor de impact - un sistem universal de clasificare pentru reviste. Mai exact, s-au concentrat pe 70 de meta-analize publicate în 2007-2015.
Constatările sunt publicate în jurnal Procedurile clinicii Mayo. Cercetătorii au dezvăluit că efectul primului sau celui de-al doilea studiu privind un dispozitiv sau tratament a fost de 2,67 ori mai mare decât efectul observat în studiile ulterioare.
„Acest fenomen de rezultate timpurii exagerate a fost prezent într-un mare 37% din studiile pe care le-am analizat”, dezvăluie dr. Alahdab.
Efectul este interesant și poate neașteptat. Cu toate acestea, are și ramificații grave pentru persoanele cu boli cronice și pentru cei care le tratează.
„Adesea, pacienții trăiesc cu mai mult de o afecțiune cronică și ei și medicii lor urmăresc cercetări despre noi tratamente. Ei trebuie să fie conștienți de faptul că efectul observat în studiile anterioare s-ar putea să nu reziste în timp și poate fi mult mai modest ”.
Cercetător principal Dr. M. Hassan Murad
Pe scurt, luarea unei decizii cu privire la îngrijire ca răspuns la constatările timpurii ar putea fi prematură.
De ce se întâmplă asta?
Cercetătorii și-au început studiul cu o serie de teorii cu privire la motivul pentru care există efectul Proteus. Unele variabile care ar putea juca un rol includ dimensiunea studiului (probabil studiile ulterioare au implicat mai mulți subiecți), durata studiului (poate studiile anterioare au fost mai scurte ca durată) și populația studiului (o diferență între pacienții internați și cei ambulatori, pentru instanță).
Un alt factor care ar putea juca un rol este finanțarea. Dacă cercetătorii lucrează pentru o companie care produce medicamentul pe care îl testează, ar putea exista un stimulent pentru a obține rezultate pozitive. În mod similar, un studiu ar putea fi oprit devreme pentru a produce rezultate mai favorabile.
Când analiza a analizat fiecare dintre variabilele de mai sus (și multe altele), nu a găsit efecte semnificative statistic în toate studiile. Dar, în fiecare caz individual, unul sau mai mulți dintre acești factori ar putea fi responsabili pentru efect.
Se pare că nu există un singur răspuns. Autorii scriu: „[Cel puțin pentru moment, efectul Proteus este imprevizibil”.
Acest lucru nu face ca rezultatele studiilor clinice timpurii să fie irelevante sau inutile. Până la MNT sunt îngrijorați, merită încă raportate. Dr. Murad nu vrea ca concluziile sale să fie văzute ca negative.
De fapt, explică el, „Unii oameni ar putea crede că acesta este un mesaj anti-inovație. Din contră, salutăm noi tratamente. Vrem doar ca oamenii să știe că beneficiul observat în practica reală, atunci când tratamentele sunt administrate persoanelor cu diverse comorbidități și în condiții diferite, poate fi mai mic decât cel observat în primele studii clinice. ”
Mesajul de acasă este simplu: luați rezultate timpurii cu un vârf de sare. Nu este vorba despre faptul că studiile timpurii sunt irelevante - departe de aceasta. Ele sunt o parte necesară a călătoriei de la teorie la practică. Ponderea pe care am pus-o asupra constatărilor ar putea fi necesară modificării.
Aici la MNT, încă nu suntem gata să închidem tastaturile.
