Medicamentul pentru demență eșuat are oa doua șansă
Biogen, o companie multinațională de biotehnologie și Eisai, o companie farmaceutică japoneză, intenționează să depună aprobarea pentru Food and Drug Administration (FDA) pentru un medicament Alzheimer care a avut rezultate mixte în studiile clinice. Poate acest medicament controversat să ofere noi speranțe milioane de oameni din întreaga lume?
În întreaga lume, aproximativ 50 de milioane de oameni trăiesc cu demență, a cărei formă cea mai comună este boala Alzheimer.
Cercetătorii dezvoltă și testează continuu medicamente noi pentru a încerca să încetinească, să inverseze sau cel puțin să amelioreze simptomele acestei afecțiuni incurabile în prezent.
Cu toate acestea, multe medicamente noi pe care oamenii de știință le dezvoltă nu ajung niciodată dincolo de stadiul studiului clinic, deoarece fie provoacă prea multe efecte secundare, fie se dovedesc mult mai puțin eficiente decât sperau creatorii lor.
Și apoi există unele medicamente care aduc rezultate mixte atunci când sunt testate în studiile clinice. Un astfel de medicament este aducanumab, care a fost dezvoltat de oamenii de știință afiliați la Biogen, o companie multinațională de biotehnologie cu sediul în Cambridge, MA.
Aducanumab este un anticorp monoclonal care se presupune că previne sau încetinește neurodegenerarea prin îndepărtarea plăcilor beta-amiloide toxice din creier în stadiile incipiente ale acestei afecțiuni.
Biogen a testat medicamentul în două studii clinice de fază III, dar în luna martie a acestui an, compania a decis să oprească testele înainte de termen, în urma evaluării unui grup independent conform căreia este puțin probabil ca studiile să-și atingă obiectivul principal.
Când a decis să pună capăt studiilor care evaluează acest nou medicament promițător, compania a pierdut peste 18 miliarde de dolari, potrivit Reuters.
Acum, însă, Biogen a anunțat că - în colaborare cu un partener, Eisai, o companie farmaceutică cu sediul în Tokyo, Japonia - au decis să prezinte aducanumab pentru aprobarea FDA la începutul anului viitor.
O nouă analiză relevă rezultate mai promițătoare
În comunicatul lor de presă, Biogen explică faptul că au ajuns la această decizie după ce au efectuat propria analiză a seturilor de date din cele două studii clinice și s-au consultat cu FDA cu privire la constatări.
„Cu o boală atât de devastatoare care afectează zeci de milioane în întreaga lume, anunțul de astăzi este cu adevărat încurajator în lupta împotriva Alzheimer-ului. Acesta este rezultatul unei cercetări inovatoare și este o dovadă a hotărârii ferme a lui Biogen de a urma știința și de a face ceea ce trebuie pentru pacienți ”, spune Michel Vounatsos, director executiv al Biogen.
„Sperăm că va oferi pacienților prima terapie pentru a reduce declinul clinic al bolii Alzheimer și implicația potențială a acestor rezultate pentru abordări similare care vizează [beta-amiloidul”.
Michel Vounatsos
Echipa de la Biogen explică faptul că analiza anterioară a inutilității care a dus la întreruperea celor două studii clinice s-a bazat de fapt pe un set de date mai vechi și mai mic de 1.748 de participanți care au finalizat 18 luni de tratament cu aducanumab.
Acum, anchetatorii au analizat în cele din urmă un set mai mare de date din cele două studii în stadiu târziu, conținând informații de la 3.285 de participanți, dintre care 2.066 au finalizat tratamentul de 18 luni cu medicamentul. Aceste date, susțin Biogen, spun o poveste diferită de cele incluse în analiza inutilității.
„Acest set mare de date reprezintă prima dată când un studiu de fază III a demonstrat că eliminarea [beta-amiloidului] agregat poate reduce declinul clinic al bolii Alzheimer, oferind o nouă speranță comunității medicale, pacienților și familiilor acestora”, spune dr. Anton Porsteinsson, care a fost anchetatorul principal.
„Există o nevoie medicală nemaipomenită și comunitatea bolii Alzheimer a așteptat acest moment. Felicit Biogen, FDA, comunitatea medicală și pacienții și partenerii lor de studiu pentru persistența lor în a lucra pentru ca anunțul de astăzi să devină realitate ”, adaugă el.
Compania spune că setul mai mare de date indică faptul că - într-unul dintre studii, cel puțin - participanții care au primit o doză mare de aducanumab au scăzut cu 23% mai puțin în abilitățile de gândire și, de asemenea, au arătat un declin mai mic în alte măsuri ale capacității cognitive.
Cu toate acestea, compania nu a specificat ce înseamnă acest lucru, în ceea ce privește viața de zi cu zi a participanților și dacă ratele mai mici de declin fac o diferență reală în ceea ce privește capacitatea participanților de a menține o viață independentă.
Deși recentul anunț al lui Biogen ar putea oferi persoanelor cu Alzheimer o nouă speranță pentru viitor, unii specialiști rămân sceptici cu privire la viabilitatea medicamentului și dacă va obține aprobarea FDA.
„Viabilitatea unei astfel de depuneri este necunoscută, având în vedere rezultatele mixte. În opinia noastră, Biogen este oarecum disperat de factorii de creștere […], astfel încât o schimbare a narațiunii este extrem de necesară ”, comentează Brian Abrahams, analist de biotehnologie al RBC Capital Markets.
