Diabetul de tip 2, obezitatea poate fi în curând inversată cu terapia genetică
Noi cercetări arată că terapia genică poate inversa complet markerii diabetului de tip 2 și obezitatea la rozătoare.
Prevalența diabetului sau numărul total de cazuri existente este în creștere în Statele Unite și la nivel global.
Conform estimărilor recente, peste 30 de milioane de adulți americani au avut diabet în 2015.
Deși numărul a fost relativ constant în ultimii ani, ratele de cazuri diagnosticate recent în rândul copiilor și adolescenților au crescut brusc.
Și, la nivel mondial, situația este și mai alarmantă; numărul persoanelor cu diabet aproape a cvadruplat între 1980 și 2014, potrivit Organizației Mondiale a Sănătății (OMS).
Acum, noile cercetări aduc speranța atât de necesară de a vindeca această tulburare metabolică. Oamenii de știință conduși de Fatima Bosch, profesor la Universitat Autònoma de Barcelona (UAB) din Catalunya, Spania, au inversat cu succes tulburarea la rozătoare.
Prof. Bosch și colegii ei au realizat acest lucru folosind terapia genică, o tehnică care introduce material genetic nou în celule pentru a crea proteine benefice sau pentru a compensa efectele genelor care funcționează defectuos.
Constatările au fost publicate în jurnal Medicina moleculară EMBO.
Folosind FGF21 genă pentru a inversa diabetul
Prof. Bosch și echipa au conceput două modele de șoarece de obezitate și diabet de tip 2. Unul a fost indus de dietă, iar celălalt a fost modificat genetic.
Folosind un vector viral adeno-asociat ca „transport”, echipa a furnizat factorul de creștere a fibroblastului 21 (FGF21) gena.
Această genă este responsabilă pentru codificarea proteinei FGF21, care este văzută ca un „regulator metabolic major” care stimulează absorbția zahărului din sânge în țesutul adipos.
Prin livrarea acestei gene, cercetătorii au stimulat producția de proteine, ceea ce a determinat rozătoarele să piardă în greutate și au scăzut rezistența la insulină - un factor de risc major pentru diabetul de tip 2. În plus, șoarecii au pierdut în greutate, iar tratamentul a redus grăsimea și inflamația din țesutul adipos.
Conținutul de grăsime, inflamația și fibroza ficatului rozătoarelor au fost complet inversate, fără efecte secundare. La rândul lor, aceste îmbunătățiri au crescut sensibilitatea la insulină.
Aceste efecte benefice au fost observate în ambele modele murine. De asemenea, echipa a constatat că administrarea FGF21 la șoareci sănătoși a prevenit creșterea în greutate legată de vârstă și a dus la îmbătrânirea sănătoasă.
Terapia genică a fost utilizată pentru a modifica trei tipuri de țesut: țesut hepatic, țesut adipos și mușchi scheletic.
„Acest lucru oferă o mare flexibilitate terapiei”, explică prof. Bosch, „deoarece ne permite [noi] să selectăm de fiecare dată cel mai potrivit țesut și, în cazul în care o anumită complicație împiedică manipularea oricărui țesut, poate fi aplicată pe orice a celorlalți. ”
„Când un țesut produce proteină FGF21 și o secretă în sânge, aceasta va fi distribuită în tot corpul”, adaugă prof. Bosch.
Prima inversare a obezității, a rezistenței la insulină
Co-autorul studiului și cercetătorul UAB, Claudia Jambrina, explică faptul că descoperirile lor sunt deosebit de semnificative, dat fiind că „prevalența diabetului de tip 2 și a obezității crește la rate alarmante în întreaga lume”.
Echipa spune, de asemenea, că livrarea FGF21 ca un medicament convențional nu ar produce aceleași beneficii ca terapia genică; în primul rând, medicamentul ar trebui să fie administrat periodic pentru beneficii pe termen lung și, în al doilea rând, toxicitatea acestuia ar fi ridicată.
Cu toate acestea, utilizarea terapiei genice nu conține efecte secundare, iar o singură administrare este suficientă pentru a face șoarecii să producă proteina în mod natural timp de câțiva ani.
„Este pentru prima dată când s-a realizat o reversiune pe termen lung a obezității și a rezistenței la insulină, prin administrarea unică a unei terapii genetice, într-un model animal care seamănă cu obezitatea și diabetul de tip 2 la oameni.”
Autorul primului studiu, Veronica Jimenez, cercetător UAB
Rezultatele demonstrează că este o terapie sigură și eficientă, adaugă ea. Următorii pași vor fi „testarea acestei terapii la animale mai mari înainte de a trece la studii clinice cu pacienții”, notează prof. Bosch.
„[Terapia descrisă în acest studiu”, concluzionează ea, „constituie baza viitoarei traduceri clinice a FGF21 transferul de gene pentru a trata diabetul de tip 2, obezitatea și comorbiditățile asociate. ”
