Un nou tratament aflat în studiu ar putea restabili celulele creierului în Parkinson
O serie de studii clinice au testat un tratament experimental pentru boala Parkinson care utilizează o abordare nouă: administrarea medicamentului direct în creier prin porturile implantate. Cercetătorii de vârf consideră că aceasta ar putea fi o strategie terapeutică „descoperire” pentru afecțiunile neurologice.
Într-o nouă serie de studii care a culminat cu un studiu deschis (în care participanții erau conștienți de ce tratament vor primi), oamenii de știință au început să testeze eficacitatea unui nou tratament - și a metodei de livrare - pentru boala Parkinson.
O echipă numeroasă de cercetători din diverse instituții din Marea Britanie și Canada, inclusiv Universitatea din Bristol și Universitatea Cardiff din Marea Britanie, și Universitatea British Columbia din Vancouver, Canada, au conceput și condus procesul.
În cadrul studiului, cercetătorii au urmărit refacerea celulelor creierului degradante producătoare de dopamină la persoanele cărora medicii le-au diagnosticat cu boala Parkinson.
Întrucât dopamina este un neurotransmițător care ajută la reglarea controlului și agilității mișcărilor corpului, producția afectată de dopamină - datorită modificărilor celulelor creierului care o eliberează - duce la simptomele motorii care caracterizează boala Parkinson.
Echipa de cercetare care a condus studiul actual a decis să încerce și să reabiliteze acele celule cerebrale prin creșterea nivelului factorului neurotrofic derivat din linia celulelor gliale (GDNF), un tip de proteină care susține sănătatea neuronală.
În lucrarea de studiu care raportează rezultatele - care apare în Jurnalul bolii Parkinson - oamenii de știință explică faptul că nu numai că au testat o terapie nouă, ci și o metodă inovatoare de administrare - printr-un port pe care l-au implantat în craniu.
Rezultate foarte încurajatoare
Inițial, echipa de cercetare a efectuat un mic studiu pilot cu șase participanți - toți care trăiau cu boala Parkinson - scopul principal al acestora fiind de a stabili dacă noua abordare terapeutică era sau nu sigură.
Următoarea etapă a văzut încă 35 de participanți cu boala Parkinson participând la un studiu dublu-orb atunci când nici ei, nici cercetătorii care au administrat terapia nu știau dacă fiecare dintre ei se ocupa de tratamentul experimental sau cu un placebo.
Acest studiu a durat 9 luni (40 de săptămâni), timp în care echipa a administrat jumătate din voluntari perfuzii lunare de GDNF și a administrat un placebo celeilalte jumătăți care au acționat ca cohorta de control.
În cele din urmă, cercetătorii au organizat un studiu deschis, bazat pe rezultatele testelor anterioare. În acest studiu, voluntarii care au primit anterior GDNF au continuat să aibă acest tratament timp de încă 40 de săptămâni.
În același timp, cei care anterior primeau un placebo aveau acum GDNF timp de 40 de săptămâni. „Din octombrie 2013 până în aprilie 2016, toți cei 41 de pacienți care au finalizat studiul părintelui au fost selectați pentru participarea la procesul de extensie”, scriu cercetătorii.
Pentru a primi medicamentul, participanții au fost de acord să li se implice un port special în abilitățile lor, ceea ce a permis infuziilor de droguri să ajungă direct în creierul lor. După implantare, voluntarii au primit, în total, peste 1.000 de perfuzii de droguri o dată la 4 săptămâni.
Când au analizat rezultatele primului studiu de 9 luni (40 de săptămâni), cercetătorii nu au văzut modificări în creierul participanților care au primit un placebo. Cu toate acestea, au observat că voluntarii care au primit tratamentul GDNF au avut o îmbunătățire de 100% a putamenului, regiunea creierului care conține celule producătoare de dopamină.
„Amploarea spațială și relativă a îmbunătățirii scanărilor cerebrale depășește orice a fost văzut anterior în studiile cu tratamente cu factor de creștere administrate chirurgical pentru Parkinson”, subliniază cercetătorul principal al studiului, Alan Whone.
„Aceasta reprezintă unele dintre cele mai convingătoare dovezi de până acum că putem avea un mijloc de a trezi din nou și de a restabili celulele creierului de dopamină care sunt distruse treptat în Parkinson”, spune cineva.
„O descoperire semnificativă”
La 18 luni, când participanții au urmat tratamentul GDNF timp de 9 luni sau de 18 luni, cercetătorii au descoperit că toată lumea a început să experimenteze îmbunătățiri moderate până la semnificative ale simptomelor motorii atunci când le-a comparat cu scorurile lor de performanță înainte. încercările. Cercetătorii au concluzionat, de asemenea, că expunerea prelungită la GDNF era sigură.
Cu toate acestea, echipa avertizează că la sfârșitul studiului deschis, nu au existat diferențe semnificative în ceea ce privește îmbunătățirea simptomelor între participanții care au primit GDNF timp de 40 de săptămâni (9 luni) și cei care au primit-o pentru dubla perioadă .
Din acest motiv, cercetătorii susțin că trebuie să facă studii suplimentare, care vor evalua cât timp o persoană ar trebui să primească tratamentul pentru a obține cele mai multe beneficii.
Cu toate acestea, Steven Gill, coautor al studiului și proiectant al dispozitivului inovator de administrare a medicamentului, subliniază faptul că descoperirile actuale sugerează că această nouă terapie este absolut sigură și fezabilă, iar oamenii o pot administra mult timp.
Mai mult, el observă că administrarea de medicamente direct în zonele creierului pe care le vizează are potențialul de a revoluționa abordările terapeutice ale condițiilor neurologice.
„Acest studiu a arătat că putem infuza în siguranță și în mod repetat medicamente direct în creierul pacienților în decurs de luni sau ani”, spune Gill.
Aceasta este o descoperire semnificativă în capacitatea noastră de a trata afecțiuni neurologice, cum ar fi Parkinson, deoarece majoritatea medicamentelor care ar putea funcționa nu pot trece din fluxul sanguin în creier din cauza unei bariere naturale de protecție.
Steven Gill
