Fibroza chistică: medicamentul existent poate îmbunătăți funcția pulmonară
Cercetătorii spun că un medicament care este deja disponibil pe piață îi poate ajuta pe cei afectați de fibroză chistică.
Amfotericina, care este un medicament antifungic, ar putea ajuta persoanele cu fibroză chistică să lupte împotriva infecțiilor pulmonare bacteriene cronice care tind să apară cu această boală, potrivit unui studiu recent.
„Vestea cu adevărat interesantă este că amfotericina este un medicament care este deja aprobat și disponibil pe piață”, a declarat Martin D. Burke, Ph.D., lider de studiu și profesor de chimie la Universitatea din Illinois din Champaign.
Acest studiu, care apare în revista Nature, prezintă descoperirile încurajatoare ale cercetătorilor.
Echipa a folosit țesut pulmonar de la persoane care au fibroză chistică, precum și modele animale de fibroză chistică, pentru a vedea cum medicamentul ar conduce la modificări ale țesutului.
Au descoperit că amfotericina a provocat modificări în țesutul pulmonar.
Aceste modificări au asociații cu funcția pulmonară îmbunătățită și includ restabilirea nivelurilor de pH, creșterea activității antibacteriene și îmbunătățirea vâscozității.
În plus, au explicat că oamenii ar putea administra acest medicament direct în plămâni, ceea ce ar trebui să reducă efectele secundare.
Fibroza chistică pe scurt
Fibroza chistică este prezentă la naștere. Cei care suferă de această afecțiune au o proteină defectuoasă care afectează celulele, țesuturile și glandele care produc mucus și transpirație.
Cu fibroza chistică, mucusul îngroșat se poate acumula în organele afectate. Acest lucru poate duce la daune sau infecții în aceste zone, care pot pune viața în pericol.
De asemenea, poate duce la inflamații care pot provoca probleme în organe, cum ar fi plămânii sau pancreasul.
În timp ce fibroza chistică poate afecta diferite sisteme de organe, cum ar fi tractul digestiv, fibroza chistică în plămâni poate provoca cele mai severe complicații.
Mucusul gros poate crea probleme severe în plămânii unei persoane, deoarece nu numai că provoacă probleme cu respirația, dar poate duce și la infecții bacteriene cronice.
Tratamentul este disponibil, dar nu funcționează pentru toată lumea. Acest lucru se datorează faptului că oamenii au diferite tipuri de proteine mutante, iar unii oameni nu produc deloc proteine, ceea ce poate face dificilă sau imposibilă tratarea medicilor.
Persoanele cu fibroză chistică folosesc adesea tehnici de tratament care implică slăbirea mucusului și poate că au învățat diferite moduri de respirație și tuse. Unele persoane iau medicamente prescrise, cum ar fi bronhodilatatoare și diluanți pentru mucus.
Scopul principal al tratamentului este de a încetini progresia bolii pulmonare cât mai mult posibil. Aici poate intra amfotericina.
De ce poate ajuta un medicament antifungic
Prof. Burke a menționat că amfotericina are potențialul de a funcționa pentru toți oamenii cu fibroză chistică, indiferent de ce tip de mutație au; poate funcționa chiar dacă proteina respectivă este absentă.
In loc sa incercam sa corectam proteina sau sa facem terapie genica - aceasta din urma nu este inca eficienta in plamani - folosim o surogata de molecula mica care poate indeplini functia de canal a proteinei lipsa sau defecta.
Prof. Martin D. Burke
Tratamentul ar fi deosebit de valoros pentru 10% dintre persoanele cu fibroză chistică care nu produc deloc proteina afectată - în prezent, aceste persoane nu răspund la niciun tratament disponibil.
Oamenii de știință trebuie să facă mult mai multe cercetări și să efectueze studii clinice cu medicamente umane pentru a valida aceste descoperiri înainte ca medicii să poată oferi acest tratament persoanelor cu fibroză chistică.
