Parkinson: Noua terapie genică arată promisiuni pentru prevenire
Caracteristicile bolii Parkinson și ale unor forme de demență includ corpurile Lewy, agregatele toxice care se formează în creier și perturbă circuitele neuronale. Cercetătorii de la Universitatea Osaka din Japonia testează acum o nouă terapie preventivă într-un studiu preliminar la șoareci.
Conform informațiilor de la Fundația Parkinson, aproximativ 1 milion de persoane din Statele Unite vor avea boala Parkinson până în 2020 și aproximativ 60.000 de adulți americani primesc în fiecare an un diagnostic al acestei afecțiuni.
În întreaga lume, adaugă ei, peste 10 milioane de oameni trăiesc cu boala Parkinson. Chiar dacă este atât de răspândită, oamenii de știință nu sunt încă siguri de cauzele acesteia, iar medicii prescriu doar tratamente simptomatice pentru gestionarea acestei afecțiuni.
Cu toate acestea, cercetătorii continuă să studieze cauzele și posibilele terapii preventive. Recent, o echipă de oameni de știință de la Universitatea din Osaka din Japonia a decis să afle dacă vizarea unei proteine numite alfa-sinucleină, care se agregă în corpuri Lewy, ar putea ajuta la prevenirea sau inversarea bolii Parkinson.
În acest scop, au testat o nouă terapie genetică la șoareci cu această afecțiune neurologică. Descoperirile lor, care apar în Rapoarte științifice, sugerează că această nouă abordare este promițătoare și că oamenii de știință ar trebui să ducă mai departe investigațiile lor.
„Deși există medicamente care tratează simptomele asociate cu [boala Parkinson], nu există un tratament fundamental pentru a controla debutul și progresia bolii”, notează autorul principal al studiului, Takuya Uehara.
Prin urmare, am analizat modalități de a preveni expresia alfa-sinucleinei și de a elimina în mod eficient cauza fiziologică a [bolii Parkinson], adaugă Uehara.
Implicații pentru Parkinson și demență
În primul rând, echipa a conceput secțiuni „oglindă” din material genetic pentru a se potrivi cu cele care corespund alfa-sinucleinei. Cercetătorii au folosit apoi amido-punte - o tehnică care folosește radicalii amino pentru a conecta moleculele - pentru a stabiliza aceste fragmente genetice.
Din acest motiv, ei au numit noile fragmente genetice oligonucleotide antisens modificate cu acid nucleic sau ASO. Aceste fragmente funcționează prin legarea la secvența lor genetică potrivită, care este ARN mesager (ARNm). Rolul ARNm este de a ajuta la „decodarea” informațiilor genetice, transformându-le în proteine.
Prin legarea la ARNm, ASO-urile îl împiedică să traducă informațiile genetice care codifică alfa-sinucleina, proteina care formează corpurile Lewy.
Cercetătorii au experimentat diferite variante de ASO până când au găsit una care a scăzut nivelul ARNm alfa-sinucleinei cu până la 81%. În cele din urmă, echipa a testat eficiența noii lor abordări la modelele de mouse.
„Când am testat ASO într-un model de șoarece al [bolii Parkinson], am constatat că acesta a fost livrat în creier fără a fi nevoie de purtători chimici”, explică autorul co-conducător al studiului, Chi-Jing Choong. La rozătoare, noua terapie genică s-a dovedit eficientă și promițătoare.
„Testele ulterioare au arătat că ASO a scăzut în mod eficient producția de alfa-sinucleină la șoareci și a redus semnificativ severitatea simptomelor bolii în termen de 27 de zile de la administrare”, spune Choong.
În viitor, cercetătorii își propun să continue testarea acestei metode. Dacă eforturile lor continue se vor dovedi reușite, ei speră că noua abordare terapeutică ar putea ajuta la prevenirea și tratarea nu doar a bolii Parkinson, ci și a altor afecțiuni neurodegenerative în care corpurile Lewy joacă un rol cheie.
Rezultatele noastre au arătat că terapia genică utilizând ASO-uri care vizează alfa-sinucleina este o strategie promițătoare pentru controlul și prevenirea [bolii Parkinson]. Ne așteptăm ca în viitor, această metodă să fie utilizată nu numai pentru tratarea cu succes a [bolii Parkinson], ci și pentru demența cauzată de acumularea de alfa-sinucleină. "
Autor principal Dr. Hideki Mochizuki
